Lovende resultater for barn med akondroplasi
En nylig publisert artikkel i The New England Journal of Medicine omtaler en internasjonal fase 3-studie som viser at behandling med infigratinib gir økt lengdevekst hos barn med akondroplasi sammenlignet med placebo.
Akondroplasi er den vanligste formen for arvelig kortvoksthet og skyldes mutasjoner i FGFR3-genet. Dagens godkjente behandlinger er peptidbaserte legemidler som gis som subkutane injeksjoner. Infigratinib hemmer FGFR3 direkte og kan tas som kapsler.
Studien inkluderte 114 barn fra flere land, hvorav sju barn fra Norge, med Bergen og Oslo som to av studiesentrene. Barna som fikk infigratinib vokste i gjennomsnitt 1,74 cm mer per år enn kontrollgruppen. Behandlingen var generelt godt tolerert og kan representere et viktig fremskritt for barn med akondroplasi.