​Samspillet mellom legemidler og en barnekropp i vekst er annerledes enn hos voksne, spesielt blant de minste og mest sårbare barna. Mye av vår forståelse for denne tematikken er likevel basert på studier blant voksne eller på dyremodeller. De fleste barn er friske og mange sykdommer blant barn blir derfor sjeldne. I mange år ble det oppfattet som etisk problematisk å inkludere barn i forskning. Summen av disse forholdene har komplisert klinisk forskning blant barn og bidratt til et kunnskaps-underskudd. Legemiddelbehandling av barn innen viktige områder foregår derfor uten den forskningsbaserte dokumentasjonen som vi ønsker. 

Internasjonalt har man erkjent dette, og både EU, USA og etterhvert Norge har vedtatt lovendringer som skal bedre dette bildet. Intensjonen er å fremskaffe eller øke det forskningsmessige fundamentet for både ny og etablert legemiddelbehandling av barn. Resultater har begynt å vise seg gjennom et økende antall søknader om å få gjennomføre kliniske utprøvinger.

I 2013 opprettet Nasjonalt kompetansenettverk for legemidler til barn et sekretariat for et norsk forskningsnettverk for legemidler til barn, NorPedMed, se kartet under.